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成品小鼠罕见病模型
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品系描述
人源化F8小鼠模型：通过基因工程技术，将人凝血因子VIII（F8）基因编码序列（cDNA或基因组片段）整合到小鼠基因组中，并/或将小鼠内源性F8基因部分或全部替换为人源序列的基因工程小鼠品系。该模型旨在表达功能性人FVIII蛋白，以纠正或模拟人血友病A的凝血缺陷。与传统的F8基因敲除小鼠相比，人源化F8小鼠表达的人FVIII可被人源特异性抗体检测，并与人的凝血级联反应成分相互作用，从而更准确地预测人用FVIII产品（如重组FVIII、基因治疗载体）在小鼠体内的活性、免疫原性及疗效。该模型是血友病A替代治疗、基因治疗及新型疗法临床前评估的“黄金标准”工具。
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