线粒体作为细胞的能量工厂，其独立基因组（mtDNA）的点突变与Leigh综合征、LHON等数百种遗传病直接相关，其中约95%的致病性变异为点突变。在药物研发体系中，能够真实模拟人类疾病突变阈值（通常＞60%）及多系统表型的精准遗传疾病模型，是临床前研究的核心基础设施。 然而，由于mtDNA特殊的环状结构、多拷贝特性及母系遗传规律，传统技术难以构建可稳定传代的精准模型，导致大量候选药物缺乏可靠的体内验证平台，严重阻碍了相关疗法的转化进程。

2026年4月24日是世界实验动物日，这一纪念日由英国反活体解剖协会于1979年设立，并于2009年获得联合国认可。它旨在唤起社会对实验动物保护的关注，倡导在科研中贯彻人道主义精神，其所在的一周也因此被定为“实验动物周”。

每年4月17日是世界血友病日，让我们一同关注这种被称为“玻璃人”的罕见遗传性出血性疾病。在血友病患者体内，由于关键凝血因子的合成与功能障碍，其凝血级联反应在内源性途径的关键节点上被中断，使得整个凝血过程无法完成最后的“凝血酶爆发”，导致生理性止血机制失效。

在基因编辑小鼠模型构建中，质粒是最核心的递送载体。它不仅是将编辑工具送入细胞的递送工具，更是决定编辑效率与稳定性的关键。本文将从小鼠模型构建的实际需求出发，为您系统拆解质粒的设计逻辑、必备元件。

每年的4月11日是世界帕金森日。帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）是发病率仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，也是全球增长最快的神经系统疾病之一。目前全球患者已超620万，而随着人口老龄化进程加速，这个数字仍在快速攀升。研究预计，到2050年全球患者人数将可能突破2520万。