每年的4月2日是“世界自闭症关注日”，旨在增进全社会对自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）的了解、接纳与支持。自闭症并非单一疾病，而是一组表现各异的神经发育状况的集合，称为“谱系”。其核心特征主要体现在社交沟通方式的差异、兴趣范围可能较为专注，以及行为或思维模式可能呈现重复性。据相关研究报告显示，我国6-12岁儿童的自闭症患病率约为0.7%。

在药物研发的“死亡之谷”中，超过80%的临床前候选药物在人体试验中失败，“物种差异”是导致药效预测失准的关键因素之一。如何在临床前阶段，在小鼠身上观察到更接近人类的生理与药理反应？人源化小鼠正是破解这一难题的核心技术载体。

基因敲入技术的核心在于利用细胞自身的DNA修复机制，实现对外源基因或特定突变的精准整合。 其工作原理是当人工核酸内切酶识别并切断特定靶DNA序列，产生DNA双链断裂（DSB）后，细胞会通过两种途径修复：

在创新药研发赛道白热化竞争、研发效率下降的当下，候选化合物筛选效率、药物靶点验证周期与药物研发周期、成本与成功率密切相关。人源化小鼠模型作为临床前体内验证的必经关键环节，其造模周期和模型质量对于下游药物靶点的验证筛选至关重要。而传统造模周期长、复杂模型稀缺、表型不理想等痛点，严重制约了AI药物筛选成果落地，成为药企提速研发的核心瓶颈。明迅生物（https://cn.mingceler.com/）依托全球领先的TurboMice™四倍体补偿技术，打造快速大规模人源化小鼠制备平台，深度赋能药物研发产业链，可迅速高质量完成体内验证AI候选化合物，助力药企抢占创新药研发先机。

基因敲除（Gene Knockout, KO）是指通过同源重组或核酸酶介导的DNA双链断裂修复机制，对生物体基因组中的特定基因进行定点删除、插入或替换，使其功能永久性丧失的一种基因编辑技术。 其中，同源重组介导的基因敲除是经典的实现方法之一。