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成品小鼠罕见病模型
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品系描述
人源化F9小鼠模型：通过基因工程技术，将人凝血因子IX（F9）基因编码序列（cDNA或基因组片段）整合到小鼠基因组中，并/或将小鼠内源性F9基因部分或全部替换为人源序列的基因工程小鼠品系。该模型旨在表达功能性人FIX蛋白，以纠正或模拟人血友病B的凝血缺陷。与传统的F9基因敲除小鼠相比，人源化F9小鼠表达的人FIX可被人源特异性抗体检测，并与人源化的凝血级联反应成分（如可结合人源化F8小鼠）协同作用，从而更准确地评估人用FIX产品（如重组FIX、基因治疗载体）在小鼠体内的生物活性、免疫原性及长期疗效。该模型是血友病B替代治疗、基因治疗及新型疗法临床前评估的核心工具。
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q明迅生物小鼠造模周期a单位点纯合小鼠2-5个月交付
双位点纯合小鼠4-6个月交付
纯合致死、其它复杂模型等一事一议。 -
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