2024年6月，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的放射性配体疗法¹⁷⁷Lu-FAP-2286（NovoFib）的II期研究数据。该疗法在多种晚期实体瘤（如胰腺癌、乳腺癌）中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性，尤其是在治疗难度极高的肉瘤样癌和化疗耐药患者中观察到部分缓解，为FAP靶向治疗带来了新的希望。

靶向白细胞介素-9受体（IL-9R）的疗法在自身免疫领域取得重大突破。美国AnaptysBio公司公布其抗IL-9R单抗Imsidolimab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的II期研究成功。该研究提示，阻断IL-9R不仅能直接抑制炎症，还可能通过修复肠道屏障功能发挥作用。

2024年，肿瘤免疫治疗领域风起云涌，多家制药巨头在TIGIT（具有免疫球蛋白和ITIM结构域的T细胞免疫受体）靶点上持续加码。尽管部分III期研究遭遇挫折，但近期Tiragolumab（抗TIGIT单抗）与阿替利珠单抗（抗PD-L1）联合治疗PD-L1高表达非小细胞肺癌的积极数据，再次点燃了业界对TIGIT作为下一代免疫检查点抑制剂的希望。

2025 年 11 月 7 日～10 日，美国心脏协会（AHA）科学年会在美国新奥尔良隆重举行。会议期间，默沙东研究团队公布了全球首个新型口服前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂（MK0616 Enlicitide）的 III 期研究结果。这一成果标志着在降脂治疗领域迈出了重要一步，Enlicitide decanoate 在降脂方面展现出显著疗效，且安全性良好。

2025年6月9日，新芽基因宣布，公司首个体内碱基编辑创新疗法GEN6050X 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。该认定标志着GEN6050X在全球罕见病治疗领域迈出了关键一步，也凸显了其作为潜在“同类最优”治疗方案的临床转化前景。