近年来，RNA结合蛋白在基因表达调控中的作用日益凸显。CPEB（ cytoplasmic polyadenylation element binding protein）家族作为调控mRNA的翻译、定位及稳定性的核心蛋白，因其在突触可塑性、长时程记忆形成及多种神经精神疾病中的关键作用，正成为神经科学和转化医学研究的热点。

2024年，Biogen（渤健）公司宣布其反义寡核苷酸药物Tofersen治疗SOD1突变肌萎缩侧索硬化症（ALS）的三期临床试验达到主要终点。该成果于《新英格兰医学杂志》发布，标志着针对铜锌超氧化物歧化酶1（SOD1）靶点的治疗策略正式迈入临床新阶段，证实通过鞘内给药降低突变SOD1蛋白水平可显著延缓疾病进展。

在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一款靶向转铁蛋白受体1（TFR1）的全人源单克隆抗体（JST-TFR09）公布了I/II期临床数据，在复发/难治性急性髓系白血病（AML）和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中展现出可控的安全性和初步抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达到35%。

2024年6月，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的放射性配体疗法¹⁷⁷Lu-FAP-2286（NovoFib）的II期研究数据。该疗法在多种晚期实体瘤（如胰腺癌、乳腺癌）中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性，尤其是在治疗难度极高的肉瘤样癌和化疗耐药患者中观察到部分缓解，为FAP靶向治疗带来了新的希望。

靶向白细胞介素-9受体（IL-9R）的疗法在自身免疫领域取得重大突破。美国AnaptysBio公司公布其抗IL-9R单抗Imsidolimab治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的II期研究成功。该研究提示，阻断IL-9R不仅能直接抑制炎症，还可能通过修复肠道屏障功能发挥作用。